ProMetic生物制藥公司宣布，該公司的血漿原性血纖維蛋白溶酶原替代療法目前已在美國進(jìn)行Ⅰ期臨床試驗(yàn)，并且作為緊急治療藥在德國漢堡的阿爾托那兒童醫(yī)院（Altona Children's Hospital ）成功地治療了患有血纖維蛋白溶酶原缺乏癥的嬰兒。

      該血纖維蛋白溶酶的給藥與治療是在賴因哈德·施內(nèi)彭海姆教授（Professor Reinhard Schneppenheim）的指導(dǎo)下，由一支來自漢堡埃普多夫大學(xué)醫(yī)療中心（University Medical Center, Hamburg-Eppendorf）的兒科、血液科和腫瘤科的團(tuán)隊(duì)完成的。

      患者四周大的時候被診斷患有嚴(yán)重的血纖維蛋白溶酶缺乏癥，并伴有嚴(yán)重的并發(fā)癥，最后引發(fā)了呼吸衰竭，在重癥監(jiān)護(hù)病房中通過呼吸輔助設(shè)施維持生命。然而單純地向體內(nèi)輸入血漿并不能有效地提高該嬰兒的血纖維蛋白溶酶含量。

       ProMetic生物制藥公司的血纖維蛋白溶酶原在“特殊病人項(xiàng)目”（Named Patient Program）支持下提供給了嬰兒。該項(xiàng)目在德國專為特殊的病人服務(wù)，能讓內(nèi)科醫(yī)生、醫(yī)療監(jiān)管機(jī)構(gòu)和制造商去獲取那些治療所需但是市場上還買不到的救命藥。

       施內(nèi)彭海姆教授評價道：“該患兒當(dāng)時處于一個很危急的生命體征之下，根據(jù)ProMetic生物制藥公司提供的血纖維蛋白溶酶原和使用方法，我們快速地使血液里血纖維蛋白溶酶原達(dá)到有效的生理作用濃度。幾天之內(nèi)我們就發(fā)現(xiàn)了組織損傷的減少，在6周的治療之后我們發(fā)現(xiàn)組織損傷得到明顯的改善?！?/span>

     “本案例為我們血纖維蛋白溶酶原產(chǎn)品在病情危急情況下的所表現(xiàn)的功效提供了一個很好的證明。在幾天之內(nèi)，病患能夠不依靠輔助呼吸設(shè)備自主呼吸，”約翰·莫蘭醫(yī)生——ProMetic生物制藥公司的首席醫(yī)療官補(bǔ)充道，“我們非常開心能提供血纖維蛋白溶酶原治療法以及與施內(nèi)彭海姆教授及他的團(tuán)隊(duì)分享我們的臨床見解，并在這個過程中，能夠支持他們的團(tuán)隊(duì)來拯救這個病重的孩子?！?/span>

       ProMetic生物制藥公司當(dāng)前正在研發(fā)它的血纖維蛋白溶酶原治療法用于治療血纖維蛋白溶酶缺乏癥的患者，也獲得了來自FDA（美國食品及藥物監(jiān)督管理局）和EMA的孤兒藥資格認(rèn)定。皮埃爾·勞林(Pierre Laurin)，ProMetic生物制藥公司的CEO評價道：“我們的使命是提供給患者救命療法，比如血纖維蛋白溶酶原替代療法。沒有什么比生命垂危的重癥患者的情況突然好轉(zhuǎn)更令人高興的事了。

     我非常驕傲我們團(tuán)隊(duì)的成就，也祝賀德國的醫(yī)藥專家們所付出的努力有了喜人的成果。希望患者們以及他們的家人能獲得一個持續(xù)、強(qiáng)有力的康復(fù)結(jié)果?！?/p>

      ProMetic生物制藥公司目前正在完成對血纖維蛋白溶酶原單一劑量提升的臨床試驗(yàn)，以研究它用于血纖維蛋白溶酶缺乏癥的患者身上時的安全性、耐受性和藥物代謝的情況。這個臨床項(xiàng)目接下來將會過渡到臨床II-III期試驗(yàn)，為同樣的血纖維蛋白溶酶缺乏癥患者尋找最佳的多劑量治療方案，以達(dá)到目標(biāo)既定的血纖維蛋白溶酶原濃度。鑒于該疾病的罕見狀況和相對醫(yī)療需求的空缺， FDA已同意將該藥列于快速審批的行列。

      一般說來，要確保進(jìn)入FDA的快速審批通道，受審批的藥物必須要針對一個嚴(yán)重的病癥并與現(xiàn)有治療方案相比要有顯著療效優(yōu)勢，而且在相關(guān)的替代終點(diǎn)（surrogate endpoint）的證明下有著可預(yù)測的顯著的臨床意義。

關(guān)于血纖維蛋白溶酶原

       血纖維蛋白溶酶原是一種由肝臟合成的并在血液里循環(huán)的天然蛋白質(zhì)?；钚曰难w維蛋白溶酶原叫做血纖維蛋白溶酶，是一種纖維蛋白溶解系統(tǒng)的基本成分，也是參與血凝塊的細(xì)胞溶解和纖維蛋白滲出液清除的主要的酶。血纖維蛋白溶酶原因此也是傷口愈合、細(xì)胞移行、組織重建、血管生成和胚胎形成中至關(guān)重要的物質(zhì)。

關(guān)于血纖維蛋白溶酶缺乏癥

      血纖維蛋白溶酶缺乏癥最常見的表現(xiàn)是木樣結(jié)膜炎，即眼睛的結(jié)膜部位呈現(xiàn)密集的、木質(zhì)似的生長，如果擱置病情不經(jīng)治療的話會導(dǎo)致失明。這種生長容易在手術(shù)切除后又復(fù)發(fā)，從而需要多次手術(shù)。盡管木樣結(jié)膜炎是血纖維蛋白溶酶缺乏癥最具特性的損傷，該病癥也會造成耳朵、鼻竇、氣管支氣管、泌尿生殖道和齒齦等多器官損傷。氣管支氣管損傷包括高粘性分泌，會導(dǎo)致呼吸衰竭。腦積水也報道于患有嚴(yán)重低纖溶酶原血病的小兒，并與纖維蛋白沉積在腦室系統(tǒng)有關(guān)。

關(guān)于ProMetic生物制藥公司

     在生物分離、血漿原性治療和小分子藥物方面擁有全球認(rèn)證的專家雇員，該生物制藥公司向不斷發(fā)展的生物制藥工業(yè)界提供他們行業(yè)領(lǐng)先技術(shù)，包括大規(guī)模的生物制劑提純、藥物研發(fā)、蛋白組學(xué)的研究和病原體的消除。

       為了研發(fā)頂級的生物治療藥，他們運(yùn)用自己特有的親和技術(shù)高效地從人類血漿中提取并純化有治療作用的蛋白質(zhì)。ProMetic生物制藥公司也活躍于研發(fā)新的小分子治療產(chǎn)品以針對未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域：如纖維化、貧血、中性粒細(xì)胞減少、癌癥和自身免疫性疾病以及一些腎病。該公司總部設(shè)在拉瓦（加拿大），研發(fā)機(jī)構(gòu)設(shè)在英國、美國和加拿大，生產(chǎn)設(shè)備在英國，在美國、歐洲、俄羅斯、澳大利亞和亞洲都有市場營銷活動。