美國FDA今天批準(zhǔn)Genentech 的Alecensa(alectinib)用于治療晚期 (轉(zhuǎn)移性) ALK-陽性非小細(xì)胞肺癌 (NSCLC)， 患者病情已經(jīng)惡化，或誰不能再容忍目前的治療，稱為?Xalkori(crizotinib)，該藥為Pfizer生產(chǎn)的。

     肺癌是癌癥死亡的主力軍，在美國2015年估計新增 221,200 病例，158,040 會導(dǎo)致死亡。非小細(xì)胞肺癌是肺癌的最常見類型。ALK(間變性淋巴瘤激酶) 基因突變可以發(fā)生在幾個不同類型的癌癥細(xì)胞，包括肺癌細(xì)胞。ALK 基因突變目前占據(jù)5%左右的非小細(xì)胞肺癌患者的。在轉(zhuǎn)移性癌中，這種疾病蔓延到身體的新部位。針對ALK 陽性非小細(xì)胞肺癌的患者，大腦是疾病傳播的常見的地方。

      FDA 的藥物評價和研究中心血液學(xué)和腫瘤學(xué)辦公室主任Richard Pazdur, M.D.，說: '今天的批準(zhǔn)為一些已有的治療沒有任何起效，如一旦他們的疾病不再對 Xalkori有任何反應(yīng)那組病人提供一種新療法'。'除了對肺腫瘤的主要影響外，Alecensa 臨床試驗(yàn)提供了對腫瘤已經(jīng)擴(kuò)散到大腦起到一定效應(yīng)，這是非常重要的效果，對于臨床醫(yī)生來說'。

       Alecensa 是一種口服的藥物，阻止 ALK 蛋白的活性，某種意義上可以阻止非小細(xì)胞肺癌細(xì)胞的生長和傳播。

       在兩對臨床試驗(yàn)中參與者均是對?Xalkori?治療轉(zhuǎn)移性 ALK 陽性非小細(xì)胞肺癌，不再起作用，此時患者服用Alecensa 的療效及安全性的研究。

      研究參與者收到 Alecensa 每日兩次，測量其藥物對肺腫瘤的影響。在第一對臨床試驗(yàn)中，38%的參與者非小細(xì)胞肺癌腫瘤經(jīng)歷部分收縮的，這種效果持續(xù)了7.5 個月（平均）。在第二對研究中，44%的參與者非小細(xì)胞肺癌腫瘤經(jīng)歷部分收縮的，這種效果持續(xù)了11.2 個月（平均）。

       試驗(yàn)還審查了 Alecensa?的影響個人的腦轉(zhuǎn)移瘤，這在該病群體中是一個普遍現(xiàn)象。這兩項(xiàng)試驗(yàn)中61%的參加者腦轉(zhuǎn)移瘤經(jīng)歷完全或部分的減少，這種效果持續(xù)了9.1 個月（平均）。

      Alecensa 的最常見的副作用是疲勞，便秘，腫脹 (水腫) 和肌肉疼痛 (肌痛)。Alecensa 可能會導(dǎo)致嚴(yán)重的副作用，包括肝臟的問題，嚴(yán)重或危及生命的肺炎癥、 心跳過緩和嚴(yán)重的肌肉問題。接受Alecensa 治療的患者暴露于陽光下，可能會導(dǎo)致曬傷。

      Alecensa利用加速批準(zhǔn)的途徑獲得批準(zhǔn)，同時FDA還授予突破性療法和優(yōu)先審查權(quán)，再扣上一頂孤兒藥的帽子，可謂Genentech滿面春光。